Con l'introduzione di una particolare proteina
nei coni difettosi si è riusciti a ripristinare negli animali
affetti da retinite pigmentosa la cascata trasduttiva necessaria
alla visione
La terapia genica può offrire una via di recupero della vista in
topi colpiti da retinite pigmentosa: è quanto annunciato in un
articolo pubblicato sulla rivista Science da un’ampia
collaborazione di ricerca che ha coinvolto, tra gli altri, il
Friedrich Miescher Institute (FMI) di Basilea, in Svizzera, e i
centri francesi INSERM e Institut de la Vision.
La retinite pigmentosa e una forma di degenerazione ereditaria della
retina che colpisce coni e bastoncelli, i due tipi di cellule
sensibili presenti nella zona centrale della retina che convertono
la radiazione luminosa in impulsi nervosi.
La malattia porta inizialmente alla degenerazione dei bastoncelli,
che sono responsabili della visione notturna. Via via che
progredisce, coinvolge anche i coni, responsabili della visione
diurna. Mentre però i bastoncelli vengono distrutti, i coni
sopravvivono nell’organismo per lunghi periodi, anche quando ormai è
sopraggiunta la cecità. Questa circostanza ha portato i ricercatori
del Friedrich Miescher Institute (FMI) e dell’Institut de la Vision
a sviluppare una terapia genica per ristabilire la funzione visiva
dei coni “dormienti” ma ancora presenti.
Allo stadio a cui sono intervenuti gli studiosi, sebbene i coni
difettosi non possiedano più la capacità di reagire alla
stimolazione luminosa, mantengono comunque alcune proprietà
elettriche e le loro connessioni coi neuroni della retina interna
che normalmente trasmettono l’informazione visiva al cervello.
Precedenti studi avevano dimostrato come i canali ionici sensibili
alla luce fossero in grado di modulare l’attività elettrica di vari
neuroni in cui erano stati introdotti.
Gli studiosi hanno così proceduto introducendo una proteina,
attraverso un vettore utilizzato nella terapia genica, in grado di
accoppiare la stimolazione luminosa al trasporto ionico,
reintroducendo così la cascata trasduttiva necessaria alla visione e
ricreando un sistema fotoelettrico biologico funzionante.
I risultati paiono molto promettenti, soprattutto alla luce delle
conferme ottenute da Serge Picaud e colleghi dell’Institut de la
Vision utilizzando retine umane in coltura e vettori terapeutici
compatibili con le cellule umane. (fc) |
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